Reduzierung von Pankreatitis durch Gentherapie

Pankreatitis bei genetischem Liporprotein Lidase-Mangel konnte durch Gentherapie um 50% reduziert werden Patienten mit einem genetisch bedingten Mangel am Lipoprotein Lipase (LPLD, lipoprotein lipase deficiency) erhielten im Rahmen einer Studie eine einzige Genbehandlung von Alipogene Tiparvovec und erkrankten in den folgenden 6 Jahren weniger o

None

Pankreatitis bei genetischem Liporprotein Lidase-Mangel konnte durch Gentherapie um 50% reduziert werden

Patienten mit einem genetisch bedingten Mangel am Lipoprotein Lipase (LPLD, lipoprotein lipase deficiency) erhielten im Rahmen einer Studie eine einzige Genbehandlung von Alipogene Tiparvovec und erkrankten in den folgenden 6 Jahren weniger oft und weniger stark an einer Pankreatitis. Kein einziger Fall einer schweren Pankreatitis und lediglich eine Aufnahme auf eine Intensivstation im Rahmen einer  LPLD-assoziierten, abdominalen Erkrankung wurden beobachtet.

Die Forscher untersuchten LPLD-assoziierte, akute abdominelle Erkrankungen, bei denen die Patienten in ein Krankenhaus eingewiesen wurden, in einer kleinen Gruppe von Patienten die eine einzige Behandlung mit dem Therapeutikum Glybera erhalten hatten. Die Ergebnisse unterstützen die Möglichkeit der Gentherapien für seltene, genetische Erkrankungen zum Ziel der allgemeinen Gesundheitskostenreduktion und der ressourcenschonenden Medizin.

Terence R. Flotte begrüßte die Fortschritte der Gentherapie und betonte, dass die Bedeutung der Gentherapie insbesondere für Patienten mit seltenen genetischen Erkrankung besonders groß sei. Die Forschungsarbeit mit dem Wirkstoff Alipogene Tiparvovec könne zur Grundlage von evidenzbasierten Richtlinien bei der Anwendung von Gentherapien bei Patienten mit LPLD werden.

Text: pvd

Foto: Nerthuz / Shutterstock.com