Bei der fortgeschrittenen Form der trockenen AMD – der sogenannten geographischen Atrophie – kommt es zur Degeneration von retinalen Pigmentepithelzellen. Diese Zellen ernähren ja bekanntermaßen die lichtempfindlichen Photorezeptoren der Netzhaut. Die Degeneration der RPE-Zellen geht mit einer Schädigung und einem Verlust der in der Makula befindlichen und für das Lesevermögen essentiellen Photorezeptoren einher. Die geographische Atrophie ist eine Spätform der altersbedingten Makuladegeneration. Ihr ging ein progredienter Krankheitsprozess voraus. Die sich langsam ausdehnenden Atrophieareale entsprechen absoluten Skotomen. Betroffene Patienten verlieren hierdurch das zentrale Sehen. Lesen und das Erkennen von Gesichtern ist nicht mehr möglich.
Am National Eye Institute ist dem Forschungsteam etwas beeindruckendes gelungen. Die Forschenden haben es geschafft die Blutzellen der Patientin in induzierte pluripotente Stammzellen (iPS) umzuwandeln. Die Zellen wurden so programmiert, dass sie sich zu retinalen Pigmentepithelzellen weiterentwickeln konnten. In der Ophthalmologie haben wir bereits lange auf ein solches Erfolgserlebnis der Zelltherapie gewartet. Die Blutzellen lassen sich in fast jede Art von Zelle im Körper verwandeln. Dies bietet uns ungeahnte Möglichkeiten in der Behandlung bis dato zur Erblindung führender Erkrankungen. Zukünftig könnte möglicherweise auch der glaukomatöse Schaden des Sehnervenkopfes durch Zelltherapie behoben werden. Der Klang der Zukunftsmusik scheint nicht mehr in allzu großer Ferne zu sein. Der Forschungserfolg des National Eye Institute nach guten 10 Jahren Forschung und Entwicklung dieser innovativen Zelltherapie ist gleichzeitig auch ein Erfolg für die Menschheit.1
Das Patch wurde aus induzierten pluripotenten Stammzellen (iPS) hergestellt, die von der Patientin stammten. Die aus iPS-Zellen abgeleitete Therapie wurde von einem Forschungsteam der Ocular and Stem Cell Translational Research Section in Zusammenarbeit mit FUJIFILM Cellular Dynamics Inc. und Opsis Therapeutics entwickelt. Unter der Leitung von Ph.D. Kapil Bharti gelang es den Forschenden des National Eye Institute Hoffnung für eine bisher unheilbare Erkrankung in die Welt zu bringen. Das Patch aus autologen Stammzellen ist die Basis für die Wiedererlangung der Sehkraft im zentralen Gesichtsfeld.1
Das Sicherheitsprofil und die Wirksamkeit des Patches wurden zunächst präklinisch von einem Forschungsteam des National Eye Institute geprüft. Die Herstellung des Zellpatches war zuvor am Center for Cellular Engineering, Department of Transfusion Medicine, Clinical Center, NIH erfolgt. Hier fand die Begutachtung der klinischen Qualität dieser neuen Zelltherapie statt. Der nächste Schritt war die Prüfung der Effektivität und Sicherheit dieser innovativen bis dahin noch experimentellen Methode im Rahmen einer klinischen Phase-I/IIa-Studie. Diese Aufgabe übernahm Prof. Dr. Ph.D. Amir H. (Wilmer Eye Institute, Johns Hopkins School of Medicine) gemeinsam mit der klinischen Mitarbeiterin Dr. Shilpa Kodati (National Eye Institute). Die Operation wurde am NIH Clinical Center in Bethesda, Maryland durchgeführt.1