Wird es bald die erste Gentherapie geben?

Was am Tiermodell schon länger gut zu funktionieren scheint, soll nun auf den Menschen übertragen werden: die europäische Zulassungsbehörde EMA hat erstmal die Zulassung eines Gentherapeutikums empfohlen. Es handelt sich um das Medikament Glybera®, das zur Behandlung einer Lipoprotein-Lipase-Defizienz entwickelt wurde. Das ist eine sehr seltene Erbkrankheit, die häufig zu schwerer Pankreatitis führt. Mittels eines viralen Vektors sollen die Gene, die für Lipoprotein-Lipase kodieren, in die Muskelzellen der Patienten gebracht werden. Nachdem dieses Medikament schon mehrfach abgelehnt wurde und die Entwicklungsfirma mittlerweile pleite ist, wird es nun vielleicht doch zu einer Zulassung kommen. Problematisch könnte die geringe Probandenzahl (27 Personen) werden, an denen das Medikament getestet wurde. Bei solch einer revolutinären Therapieform kann es schließlich schnell einmal zu vollkommen unerwarteten Nebenwirkungen kommen. Was meinen Sie, ist die Gentherapie das Heilmittel der Zukunft? Wäre die Zulassung dieses Medikaments für sie eher eine große Errungenschaft oder haben sie Bedenken vor dieser Form der Therapie (die eine Infektion mit Adenoviren voraussetzt)?

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