Geringere Belastung bei transfusionsabhängiger β-Thalassämie

Die fortgesetzte Behandlung mit Luspatercept für bis zu 3 Jahre führte zur Verringerung der Belastung durch Erythrozytentransfusionen und zur Verlängerung der Zeit zwischen den Transfusionen, wie die längerfristigen Ergebnisse der BELIEVE-Studie zeigen.

Luspatercept verringert Transfusionslast

Kürzlich zeigte die Primäranalyse der Phase-III-Studie BELIEVE eine verringerte Anzahl an Erythrozytentransfusionen nach erfolgter Luspatercept-Therapie über 24 Wochen vergleichen mit Placebo (21,3% gegenüber 4,5%)4. Langzeitergebnisse von Luspatercept waren jedoch nicht bekannt. Prof. Maria Capellini (Universität Mailand, Italien) stellte nun Langzeitergebnisse der BELIEVE-Studie vor, darunter die Auswirkungen der Behandlung auf die Transfusionslast und die Eisenkonzentration in der Leber5.

Auch nach Jahren ist Luspatercept noch wirksam

Insgesamt 336 transfusionsabhängige β-Thalassämie-Patienten wurden aufgenommen und im Verhältnis 2:1 zu Luspatercept oder Placebo randomisiert. Nach 24-wöchiger Behandlung wurde die Studie entblindet und Patienten im Placebo-Arm durften auf Luspatercept umgestellt werden. Die Nachbeobachtung erfolgte über 192 Wochen. Die vorgelegten Daten stammten von 224 Teilnehmern, denen Luspatercept von Studienbeginn an zugeteilt wurde. Davon absolvierten 211 den kompletten Zeitraum von 24 Behandlungswochen, 202 erreichten 48 Wochen, 155 kamen auf 96 Wochen, 125 Patienten nahmen das Medikament über 144 Wochen ein und (bisher) 6 Teilnehmer sind seit 192 Wochen auf die Arznei eingestellt. Der Abbruch war teilweise auf die kommerzielle Verfügbarkeit von Luspatercept zurückzuführen. Es wurden Daten aus 3 verschiedenen Studiendatenschnitten mit einem Median von 64 Wochen, 95 Wochen bzw. 154 Wochen Behandlung präsentiert.

Zu einer Verringerung der Transfusionslast von ≥ 33% in einem gleitenden 12-Wochen-Zeitraum kam es bei 70,5%, diese Zahl stieg im Laufe der Zeit auf 77,2%. Der Anteil der Patienten mit einer Reduktion der Transfusionslast von ≥ 50% stieg im Laufe der Zeit ebenfalls von 40,2% auf 50%. Darüber hinaus nahm die durchschnittliche Dauer der Verringerung der Transfusionsbehandlungen zu, während die Anzahl der Einheiten roter Blutkörperchen pro Transfusion abnahm. Der Prozentsatz der Patienten, die eine Transfusionsunabhängigkeit erreichten, stieg von 10,7% auf 12,1%. Schließlich wurde in Woche 144 bei mit Luspatercept behandelten Patienten eine leichte Abnahme der Eisenkonzentration in der Leber beobachtet.

Fazit für die Praxis

"Durch die fortgesetzte Behandlung mit Luspatercept über einen Zeitraum von bis zu drei Jahren konnten mehr Patienten eine Verringerung der Belastung durch Erythrozytentransfusionen und eine Verlängerung der Zeit zwischen den Transfusionen erfahren", fasste Dr. Cappelini zusammen.

Referenzen: 

  1. Taher AT, et al. N Engl J Med 2021;384:727–743.
  2. Borgna-Pignatti C, et al. Haematologica 2004;89:1187–1193.
  3. Piga A, et al. Blood 2019;133:1279–1289.
  4. Cappelini MD, et al. N Engl J Med 2020;382:1219–1231.
  5. Cappelini MD, et al. Longer-term analysis of efficacy of luspatercept versus placebo in patients with transfusion-dependent beta-thalassemia enrolled in the BELIEVE study. Abstract S270. EHA2022 Hybrid Congress, 09–12 June.