Kürzlich zeigte die HERCULES-Studie, dass bei Patienten mit iTTP die Behandlung mit Caplacizumab mit einer schnelleren Normalisierung der Thrombozytenzahl verbunden war; es zu einer geringeren Inzidenz von iTTP-bedingter Mortalität, Wiederauftreten von iTTP oder einem thromboembolischen Ereignis während des Behandlungszeitraums kam; und dass die Behandlung mit einer geringeren Rezidivrate von iTTP während der Studie als unter Placebo einherging.1
Die Nachbeobachtung in der HERCULES-Studie erfolgte jedoch schon 28 Tage nach Ende der Behandlung. Um die langfristige Sicherheit und Wirksamkeit von Caplacizumab bei Patienten mit iTTP sowie die Sicherheit und Wirksamkeit der wiederholten Anwendung von Caplacizumab bei einem iTTP-Rezidiv zu bewerten, wurde die Post-HERCULES-Studie durchgeführt. Prof. Marie Scully (University College London Hospitals, UK) stellte die Ergebnisse vor.2
Teilnehmer, die die HERCULES-Studie abgeschlossen hatten, wurden für drei Jahre zwei Mal pro Jahr untersucht. Im Falle einer iTTP-Exazerbation oder eines Rezidivs während der Post-HERCULES-Phase, konnten die Patienten Caplacizumab mit therapeutischem Plasmaaustausch (TPE) und immunsuppressiver Therapie (IST) im Open Label erhalten. Von 104 Patienten, die in HERCULES aufgenommen wurden, waren 75 mit Caplacizumab mit TPE plus IST (Capla-Gruppe) und 29 nur mit TPE plus IST (Placebo-Gruppe) behandelt worden.
Von den Patienten in der Capla-Gruppe hatten 11 (15%) Patienten mindestens ein Rezidiv während Post-HERCULES; acht von ihnen wurden erneut mit Caplacizumab behandelt. In der Placebogruppe hatten acht (28%) Patienten mindestens ein Rezidiv während der Post-HERCULES-Phase; fünf von ihnen wurden mit Caplacizumab behandelt. Alle ersten und zweiten Rezidive, die mit Caplacizumab behandelt wurden, wurden behoben, während nur vier von sechs Patienten mit Rezidiv aus der Nicht-Caplacizumab-Gruppe während der Post-HERCULES-Behandlung abheilten; ein Patient starb an der iTTP-Erkrankung nach einem Rezidiv, dieser Patient erhielt kein Caplacizumab in den Studien.
Die Häufigkeit von (schwerwiegenden) unerwünschten Ereignissen war im Allgemeinen ähnlich zwischen der Capla-Gruppe und der Placebo-Gruppe während der Post-HERCULES-Phase, zum Beispiel Kopfschmerzen (21% vs. 31%), akuter TTP (15% vs. 28%), Nasopharyngitis (8% vs. 21%) und Blutungsereignissen (21% vs. 31%).
Prof. Scully fasste zusammen, dass "diese Daten die langfristige Sicherheit und Wirksamkeit von Caplacizumab unterstützen, einschließlich seiner wiederholten Anwendung bei iTTP-Rezidiven. Darüber hinaus wurde bei Patienten, die Caplacizumab erhielten, im Vergleich zu Placebo keine Zunahme von Rückfällen oder Exazerbationen von iTTP beobachtet."
Referenzen: