ATTR-CM: Früh erkennen, gezielt behandeln – neue Impulse auf den DGK-Herztagen

Expert:innen der DGK-Herztage in Mannheim betonten die Bedeutung der frühzeitigen Erkennung von Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM). Früh erkannt, lässt sich ihr Verlauf heute wirksam beeinflussen. Entdecken Sie die aktuellen Fortschritte in der Herzinsuffizienztherapie!

Frühe Diagnose entscheidend für die Prognose

Mit einer medianen Überlebenszeit von nur etwa 3,6 Jahren nach Diagnosestellung hat die Wildtyp-ATTR-CM eine schlechte Prognose.1

Die Erkrankung wird heutzutage deutlich häufiger und in früheren Stadien erkannt als noch vor wenigen Jahren.2 Ursächlich hierfür ist vor allem eine verstärkte Aufmerksamkeit für die „Red Flags“ der Erkrankung, wie Karpaltunnelsyndrom oder das Vorliegen einer Herzinsuffizienz mit erhaltener Ejektionsfraktion und linksventrikulärer Hypertrophie.

PD Dr. Daniel Lavall, Universitätsklinikum Leipzig

Nach Untermauerung des Verdachts mittels Echokardiographie erfolgt die Diagnose heute in der Regel non-invasiv mittels Skelettszintigraphie mit einem Technetium-Tracer, wobei die Schwarzfärbung des Herzens (Perugini-Score 2-3) bei gleichzeitigem Ausschluss einer Leichtketten-Amyloidose als beweisend gilt.3 Eine möglichst frühe Diagnose ist besonders wichtig, da die Überlebenswahrscheinlichkeit mit dem Fortschreiten der Erkrankung immer weiter abnimmt.8

Weitere Fortschritte in der Therapie

Wesentliche Behandlungsoptionen der ATTR-CM zielen darauf ab, Komplikationen wie Rhythmusstörungen oder kardiale Dekompensation frühzeitig zu vermeiden3. Neben symptomorientierten Maßnahmen rücken dabei zunehmend krankheitsspezifische Ansätze in den Fokus. TTR-Stabilisatoren wie der Wirkstoff , verhindern den Zerfall der Transthyretin-Tetramere und damit den entscheidenden Schritt zur Bildung der Amyloid-Fibrillen.4

Tafamidis 61 mg mit nachgewiesen hoher Langzeitwirksamkeit7,8

Tafamidis 61 mg (Vyndaqel®)a ist der erste zugelassene TTR-Stabilisator zur Behandlung beider ATTR-CM-Formen5. Der Wirkstoff setzt ursächlich im Krankheitsprozess an und bietet eine evidenzbasierte Therapieoption:

ATTR-ACT-Studiea,c:

Long-Term-Extension-Studiec

Real-World-Evidenz:

Verordnung in der Praxis: sicher, budgetneutral, alltagstauglich

Unbegründet ist bei gesicherter Diagnose auch die Furcht vor einem Regress. So ist Vyndaqel® 61mga in der ambulanten Praxis ab dem ersten Behandlungsfall bei Erwachsenen mit Wildtyp- oder hereditärer Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) als Praxisbesonderheit nach §130b Abs. 2 SGB V anerkannt.11,g Dies bedeutet, dass bei einer Verordnung von Vyndaqel® 61mga, die durch eine gut dokumentierte Diagnose abgesichert ist, keine statistische Auffälligkeit oder Prüfung ausgelöst wird.

Dr. Fabian Stahl
niedergelassener Kardiologe in Hamburg

Erfahren Sie mehr zum Thema wirtschaftliches Verordnen. Die gutachterliche Stellungnahme von Jörg Hohmann (Fachanwalt für Medizinrecht) behandelt die Besonderheiten von Vyndaqel®61 mga als Praxisbesonderheit. Finden Sie hier medizinische und rechtliche Grundlagen, um ohne Regressbedenken Therapieentscheidungen treffen zu können.

a Vyndaqel® (Tafamidis) 61 mg und Vyndaqel® (Tafamidis-Meglumin) 80 mg sind indiziert zur Behandlung der Wildtyp- oder hereditären Transthyretin-Amyloidose bei erwachsenen Patient:innen mit Kardiomyopathie. Eine einzelne Kapsel Vyndaqel® 61 mg ist bioäquivalent zu Vyndaqel® 80 mg (vier Kapseln zu 20 mg). Diese sind auf Basis der mg-Angabe nicht gegeneinander austauschbar.5,12
b Eine nahezu vollständige Stabilisierung entspricht einer Verringerung des ungebundenen TTR-Tetramers um > 90 % (Beobachtungszeitraum in der Studie: 30 Monate). Die TTR-Stabilisierungsdaten wurden mithilfe spezifischer pharmakokinetischer-pharmakodynamischer Modelle bestimmt.6
c Die 441 Teilnehmenden der ATTR-ACT-Studie wurden im Verhältnis 2:1:2 auf Tafamidis-Meglumin 80 mg (verabreicht als 4-mal 20 mg) vs. Tafamidis-Meglumin 20 mg vs. Placebo randomisiert. Die zwei Tafamidis-Meglumin-Studienarme wurden gepoolt analysiert. Patientinnen und Patienten, die in der ATTR-ACT-Studie 20 mg bzw. 80 mg (4-mal 20 mg) Tafamidis-Meglumin erhalten hatten, wurden in der Verlängerungsstudie weiterhin mit der entsprechenden Dosierung behandelt. In der Interimsanalyse wurden Daten zu Patientinnen und Patienten, die in ATTR-ACT 20 mg Tafamidis-Meglumin erhalten haben, nicht berücksichtigt. Probanden aus dem Placebo-Arm wurden re-randomisiert, um Tafamidis-Meglumin 20 mg oder Tafamidis-Meglumin 80 mg zu erhalten. Nach Protokolländerung wurden alle Patientinnen und Patienten auf 61 mg Tafamidis freie Säure umgestellt.
d Dies war eine Post-hoc-Analyse; die Patientenzahl wurde nicht geplant, um eine ausreichende statistische Aussagekraft zu gewährleisten (insbesondere geringe Patientenzahlen in der Placebo-zu-Tafamidis-Gruppe im Alter von ≥80 Jahren)10.
e In der mit Tafamidis behandelten Gruppe erhielt die Mehrheit der Patient:innen (n = 455 [77,5 %]) während der gesamten Studie Tafamidis-Meglumin 80 mg oder die bioäquivalente freie Säure 61 mg. Die übrigen Patient:innen erhielten während der gesamten Studie Tafamidis-Meglumin 20 mg (n = 52 [8,9 %]), begannen zunächst mit Tafamidis-Meglumin 20 mg und wechselten dann zu Tafamidis-Meglumin 80 mg/freie Säure 61 mg (n = 73 [12,4 %]) oder bekamen eine andere Dosis (n = 7 [1,2 %].9 In Deutschland ist Vyndaqel® (Tafamidis) 61 mg zur Behandlung der Wildtyp- oder hereditären Transthyretin-Amyloidose bei erwachsenen Patient:innen mit Kardiomyopathie zugelassen.5
f Beobachtungsstudie mit Real-World-Registerdaten (wie üblich z. T. inkomplett; größtenteils US-Studienzentren); Patient:innen mit vorwiegend kardialem Phänotyp und geringem Anteil varianter TTR-Genotypen (20 % parallel oder zuvor in weitere klinischen Studien aufgenommen; behandelte Patient:innen naturgemäß mit weniger schweren Erkrankungen); mediane Nachbeobachtungszeit 2 Jahre; bei ATTR-CM-Diagnose mittels Szintigraphie keine Single-Photon-Emissions-Computertomografie (SPECT).9
g Die Vorgaben der Fachinformation sind zu beachten. Die Einleitung und Überwachung der Behandlung mit Tafamidis soll nur durch in der Therapie von Patient:innen mit Amyloidose oder Kardiomyopathie erfahrenes ärztliches Fachpersonal erfolgen. Die Verordnung muss durch eine klare Diagnose abgesichert sein. Die Anerkennung als Praxisbesonderheit gilt nicht bei der Anwendung von Vyndaqel® außerhalb der gesetzlich bestimmten Bedingungen (im Rahmen eines nicht bestimmungsgemäßen Gebrauchs, „off label use“). Ärztinnen und Ärzte sind hiermit nicht von den einzuhaltenden Vorgaben aus § 12 SGB V und § 9 der Arzneimittelrichtlinie entbunden.

Quellen

  1. Grogan M et al. J Am Coll Cardiol. 2016;68(10):1014–1020.
  2. Garcia-Pavia P et al. ESC Heart Fail. 2024 Dec;11(6):4314–4324.
  3. Arbelo E et al. Eur Heart J. 2023;44(37):3503–3626.
  4. Bulawa CE, et al. Proc Natl Acad Sci USA 2012;109:9629–34.
  5. Fachinformation Vyndaqel® 61 mg, aktueller Stand.
  6. Tess DA et al. Amyloid. 2023;30(2):208–19.
  7. Maurer MS et al. N Engl J Med. 2018;379:1007–1016.
  8. Elliott P, al. Circ Heart Fail. 2022 Jan;15(1):e008193.
  9. Garcia-Pavia P et al. J Card Fail. 2025 Mar;31(3):525–533.
  10. Garcia-Pavia P, et al. JACC Heart Fail 2024;12(1):150–60.
  11. https://www.gkvspitzenverband.de/krankenversicherung/arzneimittel/verhadlungen_nach_amnog/ebv_130b/wirkstoff_50440.jsp, zuletzt aufgerufen 26.06.2025
  12. Lockwood PA et al. Clin Pharmacol Drug Dev. 2020;9(7):849–854.

* Symposium „Kardiale Amyloidose: Klinische Praxis und Differentialdiagnosen“ im Rahmen der 91. Jahrestagung der Deutschen Gesellschaft für Kardiologie; veranstaltet von Pfizer, Mannheim, 24. April 2025.

Freigabedatum: 07/2025

Abb. mod. nach: Sozialgesetzbuch (SGB) 47. Auflage 2018, Rechtsstand: 19.12.2017; sozialgesetzbuch-sgb.de/sgbv/130b.html (zuletzt aufgerufen 08.04.2025)