Die Neuromyelitis-optica-Spektrum-Erkrankungen (NMOSD) sind eine Gruppe von sehr seltenen neuroimmunologischen Erkrankungen. Sie äußern sich in einer heterogenen Symptomatik und oft irreversiblen Schüben.
Die Versorgung von Menschen mit MG und NMOSD hat sich dank moderner Therapien deutlich verbessert. Allerdings gibt es weiterhin Herausforderungen: Autoimmune Komorbiditäten können Krankheitsverlauf und Therapieansprechen maßgeblich beeinflussen.
Bei seltenen Erkrankungen entstehen zwischen den Arztterminen viele Fragen – zu Alltag, Organisation und Krankheitsbewältigung. Das Patientenprogramm AlPaCa bietet hier ergänzende Unterstützung für Patient:innen und Angehörige und kann auch behandelnde Ärzt:innen entlasten.
Auf dem ECTRIMS-Kongress 2025 wurden die finalen Langzeitdaten der Phase-III-Studie CHAMPION-NMOSD präsentiert und als „Best of ECTRIMS“ klassifiziert.<sup>1</sup> Die Daten bestätigten die anhaltende Wirksamkeit und das konsistente Sicherheitsprofil von ULTOMIRIS<sup>®</sup> (Ravulizumab) bei Aquaporin-4(AQP4)-positiven Neuromyelitis-optica-Spektrum-Erkrankungen (NMOSD).<sup>1,2</sup>
Patient:innen mit angeborener oder erworbener Immundefizienz, einschließlich Autoimmunerkrankungen und unter immunsuppressiver Therapie, haben ein erhöhtes Risiko für schwere Verläufe durch impfpräventable Infektionen.<sup>1</sup> Eine konsequente, weitreichende Impfstrategie ist deshalb essenziell.
Die „very late-onset“ Myasthenia gravis mit Erkrankungsbeginn ab dem 65. Lebensjahr ist auf dem Vormarsch. Bei diesen älteren Patient:innen müssen vor allem die Komedikation aufgrund von Begleiterkrankungen sowie die allgemeine Immunoseneszenz im Behandlungskonzept berücksichtigt werden. Ein frühzeitiger enger Austausch zwischen Behandlungsteam und Patient:in ist entscheidend.
Neuromyelitis-optica-Spektrum-Erkrankungen (NMOSD) sind seltene Autoimmunerkrankungen des zentralen Nervensystems, die durch unvorhersehbare Schübe mit häufig irreversiblen Schäden als Folge gekennzeichnet sind. Dies führt zu einer starken Beeinträchtigung der Lebensqualität sowie zu beruflichen und sozialen Einschränkungen. Daher ist ein Hauptziel der NMOSD-Therapie, Schübe zu verhindern.<sup>1</sup>
Alexion ist seit 30 Jahren führend auf dem Gebiet der seltenen Krankheiten und konzentriert sich darauf, Patient:innen und Familien, die von schwerwiegenden seltenen Krankheiten betroffen sind, durch die Entdeckung, Entwicklung und Verbreitung von lebensverändernden Medikamenten zu helfen.
Was versteht man unter einer seltenen Erkrankung? Ab wann gilt eine Erkrankung als selten? Und ist selten tatsächlich so selten? Es gibt einige Herausforderungen bei seltenen Erkrankungen. Vor allem die Entwicklung von Orphan Drugs als Therapieoption erfordert ein hohes Engagement der Hersteller.
Orphan Drugs und die Auswirkungen auf das Gesundheitssystem sind ein immer wieder kontrovers diskutiertes Thema. Auch aktuelle Gesetzesänderungen könnten möglicherweise die Versorgung mit Orphan Drugs betreffen. Doch Menschen mit seltenen Erkrankungen sollen auch weiterhin von den medizinischen Fortschritten profitieren.