2018 wurden 16 Orphan Drugs, also Medikamente für Patienten mit Seltenen Krankheiten, eingeführt, unter anderem gegen lysosomale Speicherkrankheiten wie Alpha-Mannosidose oder das Sly-Syndrom - erstmalig besteht damit die Möglichkeit einer effektiven Behandlung.
Weitere nennenswerte Einführungen betrafen die Therapie der Hämophilie A, die Hypophosphatämie, sowie die Autoimmunthrombozytopenie thrombozytopenische Purpura.
Im Jahr 2019 werden voraussichtlich ein Drittel aller neuen Medikamente diesen Status erhalten. Erwartet wird unter anderem eine Gentherapie gegen die Lebersche Amaurose und die Retinitis pigmentosa - zwei angeborene Krankheiten, die unbehandelt zur Erblindung führen können. Auch mehrere Medikamente gegen seltene Krebsarten wie das kutane T-Zell-Lymphom werden als Orphan Drugs eingestuft.
Ein weiterer Schwerpunkt 2019 wird bei Medikamenten für Patienten liegen, deren Blutgerinnung aufgrund eines Mangels an Gerinnungsfaktor VIII, an von-Willebrand-Faktor oder an Blutplättchen gestört ist. Auch für Patienten, die z.B. zur Schlaganfall-Prophylaxe bestimmte Blutverdünner einnehmen, könnte ein Mittel herauskommen, das z.B. vor einer Notfalloperation die volle Gerinnungsfähigkeit wieder herstellt.
Derzeit haben weitere rund 1.900 Medikamente, die sich in Entwicklung befinden, den Orphan Drug-Status der EU erhalten. Eine vollständige Übersicht findet sich im Register of designated Orphan Medicinal Products der EU. Man kann daraus beispielsweise ersehen, dass schon neun Wirkstoffe gegen das seltene Fragile-X-Syndrom den Orphan Drug-Status erhalten haben; sie befinden sich alle noch in der Erprobung.
Quelle: vfa