Neurologen sehen Ergebnisse von EXIST-3-Studie positiv

Wenn Everolimus bei Patienten mit tuberöser Sklerose (tuberous sclerosis complex / TSC) als Begleittherapie eingesetzt wird, kann es – verglichen mit einem Placebo – signifikant pharmakoresistente Anfälle reduzieren.

Diese Daten präsentierten Forscher aus Untersuchungen, die sie im Rahmen einer TSC-Studie namens EXIST-3 unternommen hatten, auf dem diesjährigen Treffen der American Academy of Neurology (AAN). Patienten mit TSC leiden oft unter Krampfanfällen, dennoch gelingt es zwei Dritteln dieser Patienten nicht, mithilfe der derzeitig verfügbaren antiepileptischen Medikamente (antiepileptic drugs /AEDs), Kontrolle über ihre Anfälle zu erlangen.

In die Studie wurden 366 Patienten (zwischen 2,2 und 56,3 Jahren alt) mit TSC und pharmakoresistenten Krampfanfällen randomisiert eingeschlossen und entweder niedrigdosiert (3 bis 7 ng/ml; n=117) oder hochdosiert (9 bis 15 ng/ml; n=130) mit Everolimus behandelt oder aber mit einem Placebo (n=119) therapiert. Die Patienten in allen drei Behandlungsarmen nahmen außerdem zusätzlich bis zu drei AEDs ein.

Vom Startzeitpunkt der Studie betrug die prozentuale Reduktion der Anfallsfrequenz unter den Patienten mit niedrigdosierter Everolimustherapie 29,3% (p=.003) und 39,6% unter Hochdosistherapie (p<.001), verglichen mit 14,9% in der Placebogruppe. Über 28% und 40% in der Niedrigdosis- beziehungsweise Hochdosisgruppe (p=.008; p<.001) profitierten von einer über 50%igen Reduktion ihrer Anfälle, verglichen mit 15,1% in der Placebogruppe.

“Diese Ergebnisse machen Mut, zumal dies die erste klinische Studie ist, die einen Benefit speziell für TSC-Patienten zeigt, die unter therapierefraktären Anfällen leiden”, erklärte Dr. med. Jacqueline French, Ärztin, Professorin und Leiterin der translationalen Forschung und klinischen Studien zum Thema Epilepsie am NYU Langone Medical Center.

Die häufigsten unerwünschten Nebenwirkungen, von denen in den Behandlungsgruppen beziehungsweise der Placebogruppe berichtet wurde, waren Entzündungen der Mundschleimhaut (28,2%, 30,8% vs. 3,4%), Ulcera im Mundbereich (23,9%, 21,5% vs. 4,2%), 17.1%, 21.5% vs 5%), Nasopharyngitiden (13,7%, 16,2% vs. 16%), Infektionen des oberen Respirationstraktes (12,8%, 15,4% vs. 12,6%), aphthöse Ulzerationen (4,3%, 14,6% vs. 1,7%), Fieber (19,7%, 13,8% vs. 5%), Erbrechen (12%, 10% vs. 9,2%), Husten (11,1%, 10% vs. 3,4%) und Hautausschläge (6%, 10% vs. 2,5%). Über schwerwiegende Nebenwirkungen wurden in den Behandlungsgruppen von 13,7% beziehungsweise 13,8% der Probanden berichtet, verglichen mit 2,5% in der Placebogruppe.

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