Gentherapie bei metabolischen Lebererkrankungen

Bei metabolischen Lebererkrankungen zeigt eine Gentherapie am Schweinemodell vielversprechende Ergebnisse

Aufgrund eines Mangels an Spenderorganen entwickelt die Mayo Klinik therapeutische Strategien für Patienten mit schwerwiegenden Lebererkrankungen. Forscher untersuchen derzeit einen neuen Ansatz zur Therapie von Stoffwechselerkrankungen, ohne dabei auf die Notwendigkeit einer kompletten Lebertransplantation zurückgreifen zu müssen. Ihre Forschungsergebnisse erscheinen im Magazin Science Translational Medicine.

Im Rahmen der medizinischen Forschungsstudie wurde die Gentherapie an Schweinen getestet, die unter hereditärer Tyrosinämie Typ 1 (HT1) litten – eine Stoffwechselstörung, die durch einen Enzymdefekt verursacht wird. Die übliche Behandlung dieser Erkrankung besteht in einer medikamentösen Therapie, die bei vielen Patienten allerdings keine Wirksamkeit zeigt; darüber hinaus gibt es keine Langzeitergebnisse zu dieser Behandlungsform.

“Die Lebertransplantation ist die einzige kurative Therapie zur Behandlung der HT1, deren Charakteristikum ein progressives Leberversagen ist”, erklärt Dr. med. Raymond Hickey, Chirurg und Forscher an der Mayo KliniK. “Unser neuer Behandlungsansatz zur Therapie von HT1 und anderen Stoffwechselerkrankungen wird vielen Patienten eine Lebertransplantation ersparen und noch mehr Leben retten.”

Im Rahmen der Gentherapie werden vorbehandelte Leberzellen in die erkrankte Leber transplantiert, was zur Induktion der Enzymproduktion führt. “Diese Behandlung ist eine neue Form der Zelltransplantation, bei der patienteneigene Zellen verpflanzt werden, sodass keine Immunsuppressiva verordnet werden müssen und entsprechende unerwünschte Nebenwirkungen ausbleiben”, erklärt Dr. med. Scott Nyberg, Chirurg des Transplantationsteams an der Mayo Clinic. Diese Therapie führte zur Zustandsverbesserung der Schweine mit HT1 sowie zur Verhinderung eines Leberversagens bei den Tieren. Der Einsatz der nuklearmedizinischen Bildgebung ermöglicht es den Forschern, die Ausbreitung der vorbehandelten Zellen auf nichtinvasive Art und Weise zu verfolgen.

“Pädiatrische Patienten mit angeborenen Stoffwechselstörungen der Leber werden von dieser Therapie am meisten profitieren”, sagt Dr. Hickey. “Mehr als ein Fünftel aller Lebertransplantationen, die bei Kindern durchgeführt werden, sind die therapeutische Konsequenz aus einer metabolischen Störung.”

Die Studie untersucht außerdem den Einsatz lentiviraler Vektoren zur Zellproliferation im Rahmen der Behandlung von Lebererkrankungen – eine Methode, die bisher eher zur Behandlung von Erkrankungen des blutbildenden Systems eingesetzt wurde.

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