Hereditäres Angioödem: Prophylaktischer Wirkstoff erfolgreich getestet

Antikörper vermeidet Anfälle beim hereditären Angioödem

Menschen mit hereditärem Angioödem leiden an wiederkehrenden und zum Teil lebensbedrohlichen Schwellungen. Wissenschaftler der Charité – Universitätsmedizin Berlin haben jetzt einen Antikörper getestet, der die Häufigkeit der Schwellungsattacken um mehr als 90 Prozent reduzieren kann. Die Ergebnisse der Phase-III-Studie wurden gestern in der Fachzeitschrift JAMA veröffentlicht.

Das hereditäre Angioödem ist eine seltene Erbkrankheit, die bei den Betroffenen schmerzhafte Schwellungen der Haut, Schleimhäute und inneren Organe verursacht. Sie treten unvorhergesehen auf und klingen meist nach einigen Tagen wieder ab. Sind die oberen Atemwege wie der Rachen oder die Zunge betroffen, kann der Patient ersticken. Insbesondere Betroffene, bei denen die Attacken häufiger als einmal im Monat auftreten, werden zur Sicherheit oft vorbeugend behandelt. Um ihr Risiko für die lebensbedrohlichen Schwellungen zu senken, wurden sie mit bisher verfügbaren prophylaktischen Wirkstoffen behandelt. Diese Medikamente bewirkten oft erhebliche Nebenwirkungen, mussten mehrmals pro Woche injiziert werden oder waren nur unzureichend wirksam. 

Häufigkeit der Schwellungen kann um 90 Prozent gesenkt werden

Forscher der Charité konnten nun zeigen, dass der neue Antikörper Lanadelumab die Häufigkeit der Schwellungen um mehr als 90 Prozent reduzieren kann. Dazu wird er alle zwei Wochen unter die Haut gespritzt, was die Betroffenen selbst zuhause mithilfe eines Injektionsstifts vornehmen können. "Der neue Antikörper ist derzeit das wirksamste Medikament zur Vermeidung von Schwellungen beim hereditären Angioödem", erklärt Prof. Dr. Marcus Maurer. Er ist Forschungsdirektor der Klinik für Dermatologie, Venerologie und Allergologie der Charité und Leiter der jetzt veröffentlichten Studie. "Dass der Wirkstoff nur im Abstand von zwei Wochen injiziert werden muss, ist zudem eine große Erleichterung für die Patientinnen und Patienten", ergänzt der Dermatologe.

Die Wissenschaftler hatten 125 Betroffene ab zwölf Jahren im Rahmen einer internationalen Phase-III-Studie über 26 Wochen mit verschiedenen Dosierungen von Lanadelumab oder einem Scheinmedikament behandelt. Die wirksamste Dosis des Antikörpers senkte die Häufigkeit der Schwellungen von 3,50 auf 0,26 pro Monat. Auf Basis der Studienergebnisse hat der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Arzneimittelagentur im Oktober empfohlen, Lanadelumab zur Prophylaxe bei Patientinnen und Patienten mit hereditärem Angioödem ab zwölf Jahren zuzulassen. "Die Empfehlung bildet die Entscheidungsgrundlage für die Marktzulassung durch die Europäische Kommission, die noch in diesem Jahr erwartet wird", sagt Prof. Maurer.

Lanadelumab ist ein Antikörper, der gegen das körpereigene Protein Kallikrein gerichtet ist. Kallikrein führt im Blutplasma zur Freisetzung des Gewebshormons Bradykinin, das die Blutgefäßwand durchlässig für Flüssigkeit macht und dadurch Schwellungen verursacht. Durch eine Veränderung im Erbgut ist die Kallikrein-Bradykinin-Kaskade bei Menschen mit hereditärem Angioödem übermäßig aktiv. Indem Lanadelumab Kallikrein bindet, hemmt der Antikörper die Freisetzung von Bradykinin und verhindert so die für die Krankheit typischen Schwellungsattacken.

Quelle: Charité Berlin

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