Die Europäische Arzneimittelbehörde EMA hat am 21. August die neue Dreifachkombination Kaftrio für die Mukoviszidose-Therapie zugelassen. Die Zulassung erfolgt für PatientInnen ab zwölf Jahren, die entweder homozygot in Bezug auf die häufigste Mukoviszidose verursachende F508del-Mutation sind oder eine F508del-Mutation in Kombination mit einer Minimalfunktionsmutation haben. Voraussichtlich rund 60% der Mukoviszidose-PatientInnen in Deutschland können damit aktuell von dem neuen Medikament profitieren.
Die Zulassung bestätigt die Empfehlungen der sog. "postive opinion", die der Ausschuss für Humanarzneimittel CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use) der EMA am 26. Juni ausgesprochen hatte. Die Europa-Zulassung der Dreifachkombination ist nicht ganz so weit gefasst wie die des US-amerikanischen Pendants Trikafta (hier ist das Medikament für alle PatientInnen mit mindestens einer F508del-Mutation verfügbar).
Nach der aktuellen Zulassung können zunächst einmal rund 60% der Mukoviszidose-Betroffenen in Deutschland von dem neuen Medikament profitieren. Diese Zahl basiert auf Auswertungen aus dem Deutschen Mukoviszidose-Register. Es ist davon auszugehen, dass die Zahl im Lauf der nächsten Jahre schrittweise auf etwa 85% ansteigen wird, wenn die Kaftrio-Zulassung um weitere Altersgruppen und Indikationen erweitert wird. Für die restlichen PatientInnen kommt Kaftrio von vornherein nicht in Frage – aufgrund ihrer Mutationen, einer Transplantation oder anderer schwerer Erkrankungen wie z.B. Leber- oder Nierenerkrankungen. Für diese Patientengruppe wird künftig weitere innovative Forschungsarbeit nötig sein.
Bisherige Studienergebnisse und Erfahrungsberichte zum neuen CFTR-Modulator zeigten bei vielen PatientInnen eine deutliche Verringerung der Mukoviszidose-typischen Symptome bereits nach kurzer Einnahmedauer. So beschrieben die Betroffenen einen deutlichen Rückgang von Schleimbildung in der Lunge und Husten, verbunden mit einem besseren Allgemeinbefinden und einer Steigerung des Appetits.
Auch die Lungenfunktionswerte verbesserten sich bei vielen signifikant, in den Studien im Mittel um 14%. "Wir freuen uns sehr über diesen Meilenstein in der Mukoviszidose-Forschung, der für eine so große Gruppe der Betroffenen Verbesserungen bringen wird. Die Zulassung von Kaftrio wird sich sowohl auf die Lebensqualität als auch auf die Lebenserwartung von Menschen mit CF positiv auswirken“, so Stephan Kruip, Bundesvorsitzender des Mukoviszidose e.V.
Wie sich Langzeitwirksamkeit und eventuelle kritische Nebenwirkungen bei lebenslanger Einnahme von Kaftrio entwickeln, bleibt abzuwarten. Dies systematisch zu erfassen und auszuwerten wird Inhalt künftiger Studien zur Medikamentensicherheit sein, für die der Mukoviszidose e.V. mit dem unabhängigen Deutschen Mukoviszidose-Register ein wichtiges Instrument zur Verfügung stellt.