Selten und tödlich, ab jetzt behandelbar

Wer einen akuten Schub der seltenen Krankheit TTP überlebt, kämpft danach oft mit bleibenden, insbesondere mit neurologischen Schäden. Eine internationale Studie unter Beteiligung der Universitätsklinik für Hämatologie des Inselspitals Bern bestätigte nun die Wirksamkeit einer innovativen Therapie.

Thrombotisch-thrombozytopenische Purpura kein Todesurteil

Wer einen akuten Schub der seltenen Krankheit TTP überlebt, kämpft danach oft mit bleibenden, v. a. neurologischen Schäden. Eine internationale Studie unter Beteiligung der Universitätsklinik für Hämatologie des Inselspitals Bern konnte nun die Wirksamkeit einer innovativen Therapie bestätigen.

Die thrombotisch-thrombozytopenische Purpura (TTP) ist sehr selten (2–3 Neuerkrankungen pro 1 Million und Jahr), lebensbedrohlich, und trifft überwiegend jüngere, bis dahin meist gesunde Menschen – Frauen etwas häufiger als Männer. Unbehandelt führt die TTP innert weniger Tage zum Tod.

Bei gesunden Personen spaltet die Eiweissschere ADAMTS13 im Blut das Protein "Von-Willebrand-Faktor" (VWF). Damit wird verhindert, dass Blutplättchen (Thrombozyten) spontan mit dem VWF verkleben und Gerinnsel bilden.

Bei der TTP fehlt die ADAMTS13. VWF und Blutplättchen verklumpen, Gerinnsel verstopfen die Gefäße. Dadurch werden die Organe minderdurchblutet – Herzinfarkt, Hirnschlag und Nierenversagen sind die Folge. Die TTP ist eine Autoimmunerkrankung, bei der Autoantikörper den schweren ADAMTS13-Mangel verursachen.

Die Standarttherapie besteht bisher aus täglichem Plasmaaustausch (Entfernung der Autoantikörper, Zufuhr von ADAMTS13) in Kombination mit immunsuppressiven Medikamenten (Unterdrückung der Autoantikörperproduktion). Trotz dieser Behandlung sterben immer noch 10–20% der PatientInnen  während eines akuten Schubes. Mehr als die Hälfte der Überlebenden weisen zudem bleibende Organschäden und Einschränkungen auf, insbesondere in Form von neurologischen Defiziten. Rückfälle sind häufig.

Schnelles Eindämmen der Krankheit bei niedriger Rückfallquote

In einer großen internationalen Studie konnten Forscher dieser Tage zeigen, dass eine neuartige TTP-Behandlung die Krankheit innerhalb weniger Tage zurückdrängte und die Organe vor weiterer Minderdurchblutung bewahrte. Dabei verhinderte ein gegen den VWF gerichteter Nanobody (Caplacizumab) die Bindung der Blutplättchen an dieses große klebrige Protein und so die Bildung von VWF-Plättchengerinnseln in den kleinen Gefässen.

An der Phase-III-Studie nahmen 145 Patientinnen und Patienten teil, 72 von ihnen erhielten während der Plasmaaustauschbehandlung und 30 Tage darüber hinaus den Nanobody, 73 gleich lange ein Placebo. Mit dem neuen Wirkstoff endete die Akutphase der TTP für 75% der Erkrankten bereits nach 2,95 Tagen gegenüber 4,5 Tagen unter der herkömmlichen Therapie. Zudem benötigten die Patientinnen und Patienten weniger Plasmaaustausche (Median 5 vs. 7) und konnten das Krankenhaus früher verlassen.

Die Nebenwirkungen der Behandlung waren insgesamt vergleichbar. Erwartungsgemäss traten allerdings unter dem neuen Wirkstoff leichte Blutungen etwas häufiger auf (65% gegenüber 48% mit Placebo). Damit konnten die vielversprechenden Daten mit dem gegen den VWF gerichteten Antikörper aus der vorangegangenen Phase-II-Studie bestätigt werden.

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