Therapie für spinale Muskelatrophie auch im Erwachsenenalter wirksam

Ein Forschungsteam konnte nachweisen, dass das Medikament Nusinersen auch bei der Behandlung Erwachsener mit spinaler Muskelatrophie wirksam und sicher ist.

Wirksamkeit von Nusinersen bei Erwachsenen nachgewiesen

Die spinale Muskelatrophie (SMA), eine chronische neurologische Erkrankung, wird seit einigen Jahren mit dem Medikament Nusinersen therapiert. Dass es wirkt, wurde für kindliche SMA-Formen bereits in großen Studien belegt. Jetzt hat ein Forschungsteam der Medizinischen Fakultät der Universität Duisburg-Essen (UDE) gemeinsam mit neun anderen neuromuskulären Zentren in Deutschland erstmals nachgewiesen, dass das Medikament auch bei Erwachsenen wirksam und sicher ist.

Die spinale Muskelatrophie (SMA) kann in allen Altersstufen auftreten. Wer sie bekommt, leidet unter fortschreitender Muskelschwäche, Muskelschwund und im Krankheitsverlauf auch unter Lähmungserscheinungen. Die Entdeckung der ursächlichen Genmutation hat zur Entwicklung von Nusinersen geführt. Das Medikament sorgt dafür, dass das fehlende Protein SMN gebildet wird. Es ist wichtig, damit Nervenzellen mit Muskelzellen kommunizieren.

Kinder können seit wenigen Jahren erfolgreich behandelt werden. Für Erwachsene gab es bisher aber keine Daten zur Wirksamkeit, sodass die Therapie in zahlreichen Ländern bei ihnen nicht angewendet wird.

Fortschreiten der Erkrankung gebremst und motorische Fähigkeiten verbessert

Jetzt ist es einem Essener Forschungsteam erstmals gelungen, die Wirksamkeit des Medikamentes auch bei erwachsenen SMA-Erkrankten aufzuzeigen. Ihre Studie führten sie als Team gemeinsam mit neun anderen neuromuskulären Zentren in Deutschland durch. "Das Fortschreiten der Erkrankung konnte gebremst und die motorischen Fähigkeiten der Patientinnen und Patienten verbessert werden", fasst PD Dr. Tim Hagenacker, leitender Oberarzt der Klinik für Neurologie am Universitätsklinikum Essen, zusammen. Mit Klinikdirektor Prof. Dr. Christoph Kleinschnitz hat er die Forschungsergebnisse in Lancet Neurology veröffentlicht.

"Die medikamentöse Therapie bietet SMA-Erkrankten eine berechtigte Hoffnung, ihre motorischen Fähigkeiten zu stabilisieren oder sogar zu verbessern, – und das unabhängig von ihrem Alter. Dies belegen die Daten unserer Studie", erläutert Prof. Kleinschnitz. "Die Erfolge decken sich mit den Erfahrungen aus den beteiligten anderen Zentren; neben Essen kamen viele Daten etwa auch von den Kollegen aus Dresden und Ulm", ergänzt Hagenacker.

Quelle:
Nusinersen in adults with spinal muscular atrophy: new challenges
Eugenio Mercuri et al.
The Lancet Neurology
VOLUME 19, ISSUE 4, P283-284, APRIL 01, 2020
DOI: https://doi.org/10.1016/S1474-4422(20)30068-5

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