Spinale Muskelatropie: Arzneimittel in der Kategorie "Orphan Drugs" mit Galenus-von Pergamon-Preis ausgezeichnet

Mit dem Galenus-von-Pergamon-Preis wurde am Donnerstag herausragendes Engagement in der pharmakologischen Spitzenforschung ausgezeichnet. Unter den ausgezeichneten Medikamenten befindet sich auch eins, das von Spinaler Muskelatropie Betroffenen und ihren Familien neue Hoffnung gibt.

Wirkstoff Nusinersen ermöglicht erstmals erfolgreiche Behandlung der seltenen Krankheit

Mit dem Galenus-von-Pergamon-Preis wurde am Donnerstag bei einer festlichen Gala in Berlin herausragendes Engagement in der pharmakologischen Spitzenforschung ausgezeichnet. Mit dem Preis wurden sowohl exzellente Grundlagenforschung als auch die Entwicklung innovativer Arzneimittel belohnt.

Stellvertretend für die Schirmherrin des Galenus-Preises, die Bundesforschungsministerin Anja Karliczek, überreichte der Parlamentarische Staatssekretär im Bundesministerium für Bildung und Forschung, Thomas Rachel, die Preise. Die Medaillen wurde in den drei Kategorien, Primary Care, Specialist Care und Orphan Drugs aus insgesamt 13 Bewerbern vergeben. Unter den ausgezeichneten Medikamenten befindet sich auch eins, das von Spinaler Muskelatropie Betroffenen und ihren Familien neue Hoffnung gibt.

Patientinnen und Patienten, die an der seltenen Krankheit Spinale Muskelatropie leiden, profitieren von der Arznei Spinraza der Firma Biogen, die in der Kategorie Orphan Drugs ausgezeichnet wurde. Der bei dieser genetisch bedingten Erkrankung fortschreitende Muskelschwund wird durch den Abbau von Motoneuronen verursacht und ist die häufigste genetisch bedingte Todesursache bei Säuglingen und Kleinkindern. Bei den schwersten Krankheitsverläufen leiden diejenigen Muskelgruppen unter Ausfällen, die die grundlegenden Lebensfunktionen wie zum Beispiel Atmen oder Schlucken unterstützen. Je stärker der Rückgang an Motoneuronen in Rückenmark und unterem Hirnstamm, desto schwerer ist die abhängige Muskulatur betroffen. Doch selbst bei milderen Krankheitsverläufen sind die Auswirkungen auf die Betroffenen und ihre Familien immens.

Seit 2017 kann nun in Deutschland die Krankheit erstmals wirksam behandelt und der Muskelabbau aufgehalten werden. Der Wirkstoff Nusinersen sorgt dafür, dass ein für die Motoneuronen wichtiges Eiweiß in der notwendigen Menge vom Körper produziert werden kann. Säuglinge und Kleinkinder sind damit in der Lage, Meilensteine ihrer Entwicklung wie Krabbeln, Sitzen und Laufen zu erreichen, was ihnen ohne entsprechende Therapie nicht möglich wäre. Aber auch bei erwachsenen Betroffenen zeigt die Therapie gute Erfolge. Krankheitsverlauf und Lebensqualität werden verbessert. Insgesamt sinkt das Sterberisiko um 63 Prozent.

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